美國食品藥物管理局（FDA）於 2026 年 4 月初核准 Omeros Corporation 的 narsoplimab-wuug（商品名 Yartemlea），成為首個獲准治療造血幹細胞移植相關血栓性微血管病（HSCT-associated thrombotic microangiopathy, TA-TMA）的標靶藥物，填補這項高致死率併發症長期缺乏核准療法的空白。此藥尚未在台灣取得藥證。
新聞報導TA-TMA 為何長期缺乏標靶療法？
TA-TMA 是造血幹細胞移植後最嚴重的併發症之一，高風險患者的死亡率過去可達 80% 以上。此病由移植後補體系統異常活化引發，導致血管內皮損傷與微血管血栓，影響腎臟、中樞神經與多重器官。過去 20 年間，臨床端僅能依賴支持性療法與 off-label 使用藥物，始終沒有 FDA 核准的標靶治療，Yartemlea 的核准是該領域首次有專屬藥物問世。
Narsoplimab 如何精準抑制補體途徑？
Narsoplimab 是人類單株抗體，透過抑制 lectin pathway 關鍵酵素 MASP-2，阻斷凝集素途徑的補體活化而不干擾古典途徑，保留基本免疫防禦。Omeros 公布的臨床試驗結果顯示，高風險 TA-TMA 成人患者的完整應答率與整體存活率均有顯著改善。FDA 此次核准主要適用對象為成人造血幹細胞移植後發生 TA-TMA 的患者，也是 Omeros 成立以來的首款核准新藥。
專家與學會怎麼看？
美國血液學會（ASH）與歐洲血液與骨髓移植學會（EBMT）近年指引均指出，TA-TMA 缺乏實證療法是臨床迫切未滿足需求；多篇刊載於 Blood 與 Bone Marrow Transplantation 的 editorial 認為，針對 MASP-2 的精準抑制是目前最符合疾病機轉的策略方向。專家同時提醒，此藥需在具備移植經驗的中心使用，並注意感染監測。
新聞來源：FDA 2026 年新藥核准列表、Pharmacy Times、CancerNetwork。